近年来，随着我国药品审评审批制度持续优化，医药创新生态不断完善，国内创新药研发迈入收获期。数据统计，今年以来，已有10余款新药实现“中国首发”，其中不乏新机制、新靶点的国产全球首创药物，覆盖罕见病、恶性肿瘤、感染性疾病、代谢疾病等多个领域。
如今年7月，海思科的琥珀酸思普可泮片作为全球头款每日一次口服的补体B因子(CFB)抑制剂，在我国获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者，而全球已获批上市的同类药物均为每日两次口服。
作为口服小分子创新药，琥珀酸思普可泮片每日一次口服给药，对于轻度或中度肾功能不全患者和轻中重度肝功能不全患者均无需调整剂量；与强效CYP2C8抑制剂联用也无需调整剂量，且服药不受进食影响，提升患者治疗的便利性和依从性。据悉，海思科研发团队从结构出发，找出可优化点，引入更强的代谢稳定性基团，靶向补体旁路关键环节，从源头封堵代谢位点，抑制AP通路的起始过程和AP通路介导的扩增循环，进而封闭整个补体系统的激活，达到治疗补体介导的相关疾病的作用。
今年6月，4款由我国企业自主研发的创新药获批上市，涉及百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC(抗体偶联药物)注射用伦康依隆妥单抗、科济药业的Claudin 18.2自体人源化CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液、智翔金泰的抗狂犬病病毒双特异性抗体斯乐韦米单抗注射液、普莱医药的培来加南喷雾剂。
其中，注射用伦康依隆妥单抗，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。据悉，伦康依隆妥由EGFR/HER3双抗、组织蛋白酶B可裂解连接子和拓扑异构酶I抑制剂载荷Ed-04组成。药物抗体比(DAR)值达到8，意味着每个抗体分子携带8个“弹头”，杀伤力更强。目前该药在美、欧、日均处于Ⅲ期临床试验阶段。
舒瑞基奥仑赛注射液是全球头款针对实体瘤的CAR-T细胞治疗产品，用于治疗CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性，至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。斯乐韦米单抗注射液是全球头款用于狂犬病被动免疫的双特异性抗体，用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫。培来加南喷雾剂，全球头款加南类抗菌肽创新药，适用于治疗由表皮葡萄球菌、溶血葡萄球菌、鲍曼不动杆菌导致的Ⅰ度或浅Ⅱ度烧烫伤继发创面感染。
年初同样捷报频传。1月，也有多个国产创新药获批上市，涉及恒瑞医药的瑞拉芙普α注射液，该品种联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性(CPS≥1)的局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗；先为达生物的埃诺格鲁肽，适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制；华辉安健的立贝韦塔单抗，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染成年患者。
从跟随仿制到源头创制，从海外同步上市到 “中国首发、惠及全球”，国产创新药的崛起，承载着产业升级与民生保障双重价值。新药抢先在国内上市，让国内患者更快接触前沿治疗方案；与此同时，众多创新品种同步启动海外临床试验，推动中国医药创新成果走向国际市场。
医药创新是一场长期马拉松。当前我国创新药产业已经取得阶段性成果，但基础研究、前沿靶点探索仍有持续精进空间。依托持续优化的审评审批体系，期待国内药企继续坚守原始创新，产出更多全球首创药物，持续攻克各类疑难病症，以医药科技创新守护国民健康。
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